Frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln (AMNOG)
- Strategische Beratung zur Nutzenbewertung
- Kompetente Dossier-Erstellung mit Medical Writing und Statistik
- Schriftliche Stellungnahme, Mündliche Anhörung und Verhandlungstraining
- GBA-Beratungsanfragen
Ablauf des AMNOG-Prozesses
Abbildung 1: Ablauf des AMNOG-Prozesses.
AMNOG: Nutzenbewertung und strategische Begleitung
In Deutschland können innovative Arzneimittel zum Markteintritt für einen Zeitraum von sechs Monaten zu einem frei festgelegten Herstellerabgabepreis in Verkehr gebracht werden. Die frühe Nutzenbewertung nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG, § 35a SGB V) und die anschließenden Preisverhandlungen des Erstattungsbetrages nach § 130b SGB V sind die zentralen Instrumente der Preisbildung innovativer Arzneimittel in Deutschland. Werden weitere Indikationen für ein innovatives Arzneimittel zugelassen, müssen für diese Indikationen ebenfalls eine Nutzenbewertung und Preisverhandlungen durchlaufen werden.
Pharmazeutische Unternehmen müssen am Tag der Markteinführung in Deutschland ein Nutzendossier beim Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA) einreichen. Auf Basis des Nutzendossiers beschließt der GBA, ob ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) vorliegt.
Die Bestimmung der zVT durch den GBA stellt eine wesentliche Information für die Erstellung des Nutzendossiers dar, weshalb eine frühzeitige GBA-Beratung ein essentieller Schritt in der strategischen Vorbereitung eines Nutzendossiers ist.
Die frühe Nutzenbewertung wird durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im Auftrag des GBA durchgeführt. Der Nutzen und Zusatznutzen wird anhand patientenrelevanter Endpunkte gemäß § 2 (3) der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) in den Kategorien Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen bewertet, basierend auf den Grundlagen der evidenzbasierten Medizin. Im Allgemeinen werden randomisiert kontrollierte Studien (Evidenzstufe 1b) gefordert.
Eine besondere Herausforderung ergibt sich, wenn die zVT nicht durch die vorhandenen Studien abgebildet werden kann. Um dennoch eine Quantifizierung des Nutzens und Zusatznutzens zu ermöglichen, sind indirekte Vergleiche eine Möglichkeit. Die Nutzenbewertung wird 3 Monaten nach der Dossier-Einreichung veröffentlicht. Mit der Veröffentlichung der Nutzenbewertung wird dem pharmazeutischen Unternehmer und weiteren Stellungnahmeberechtigten die Gelegenheit geboten, binnen 3 Wochen schriftlich Stellung zu nehmen. Vor der Beschlussfassung des GBA über den Zusatznutzen findet zudem eine mündliche Anhörung beim GBA statt. Die mündliche Anhörung hat eine hohe Bedeutung für das Ergebnis der Nutzenbewertung.
Der Beschluss über das Ausmaß und die Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens des innovativen Arzneimittels wird sechs Monate nach Markteintritt/Dossier-Einreichung veröffentlicht. Darüber hinaus beschließt der GBA über die Anzahl der Patienten in der Indikation/Subpopulation in Deutschland (Prävalenz, Inzidenz), die Jahrestherapiekosten des innovativen Arzneimittels im Vergleich zu den Kosten der zVT sowie die über Benennung von Arzneimitteln, die in einer Kombinationstherapie mit dem bewerteten Arzneimittel eingesetzt werden können.
Abbildung 2: Nutzenbewertungen neuer Arzneimittel durch den GBA seit Beginn des AMNOG, Stand: 27.03.2026.
Das Ergebnis der Nutzenbewertung stellt einen wesentlichen Faktor für die anschließenden Verhandlungen des Erstattungsbetrags mit dem GKV-Spitzenverband (GKV-SV) dar.
Für weitere Informationen zum Prozess der frühen Nutzenbewertung und der Dossiererstellung in Deutschland sprechen Sie uns gerne direkt an.
EU-HTA (Joint Clinical Assessment)
Mit der Einführung des EU-HTA (Health Technology Assessment, HTA) oder JCA (Joint Clinical Assessment) wird die Bewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen und Medizinprodukten von der nationalen auf die EU-Ebene verlagert. Dies betrifft derzeit neue onkologische Präparate und ATMPs. Im JCA werden die klinischen Daten präsentiert, die dann in die nationale Nutzenbewertung überführt werden. Die Entscheidung über das Ausmaß des Zusatznutzens und die Preisverhandlungen verbleiben in der nationalen Souveränität. Eine abgestimmte Evidenzstrategie wird damit noch wichtiger, um Abweichungen zwischen europäischem und nationalem Bewertungsrahmen zu vermeiden.
Für weiter Informationen zum Prozess der EU-HTA sprechen Sie uns gerne direkt an.
Einfluss des Zusatznutzens auf die Preisbildung
Ziel der frühen Nutzenbewertung nach AMNOG ist die Verhandlung eines Erstattungsbetrages für neue, innovative Arzneimittel. Während die Nutzenbewertung durch den GBA und das IQWiG durchgeführt wird, liegen die Preisverhandlungen in der Verantwortung des GKV-Spitzenverbands. Die Preisbildung wird in § 130b SGB V geregelt.
Grundsätzlich ist der Erstattungsbetrag auf Grundlage des über die Nutzenbewertung festgestellten Ausmaßes des Zusatznutzens und dessen Wahrscheinlichkeit sowie der Preise der zweckmäßigen Vergleichstherapie zu vereinbaren.
Spezielle Produktgruppen im AMNOG-Prozess
Nutzenbewertung von Orphan Drugs
Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen (Orphan Drugs) genießen bestimmte Privilegien in der Nutzenbewertung und in den Preisverhandlungen:
• Grundsätzlich gilt bei Orphan Drugs aufgrund der der Zulassung ein Zusatznutzen als belegt. In der Nutzenbewertung werden das Ausmaß und die Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens bewertet.
• Bei Orphan Drugs wird daher keine zVT durch den GBA bestimmt.
• Für die Nutzenbewertung werden die Studiendaten herangezogen, die für die Marketing Authorization Application (MAA) verwendet wurden.
Allerdings kann für Orphan drugs eine Neubewertung durch den GBA initiiert werden, sofern der Umsatz des Arzneimittels den Betrag von 30 Mio. Euro innerhalb von 12 Kalendermonaten übersteigt. In diesem Fall wird ein Vergleich gegenüber einer zVT vorgenommen und die Verhandlungen zum Erstattungsbetrag werden auf der Grundlage des Ergebnisses der Nutzenbewertung neu geführt.
Stationärer Bereich
Die Nutzenbewertung nach AMNOG umfasst auch Arzneimittel, die im stationären Bereich eingesetzt werden. Während im ambulanten Bereich einheitliche Preise in den Apotheken gelten, können die Preise im stationären Bereich zwischen pharmazeutischen Unternehmern und Krankenhäusern verhandelt werden. Der Markteinführungspreis sowie der spätere Erstattungsbetrag fungieren dabei aufgrund einer gesetzlichen Regelung als Preisobergrenze für die Verhandlungen.
Die Erstattung von Arzneimitteln im stationären Bereich richtet sich nach dem stationären Vergütungssystem. Arzneimittel werden entweder aus der jeweiligen Fallpauschale (DRG) oder als Entgelt für eine Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethode (NUB-Entgelt) von den Krankenkassen an die Krankenhäuser erstattet. Dazu ist es erforderlich, dass interessierte Krankenhäuser einen entsprechenden NUB-Antrag an das Institut für das Entgeltsystem im Krankenhaus (InEK) richten. NUB-Anträge müssen jährlich zum Stichtag 31. Oktober an das InEK übermittelt werden. Bei einer positiven Bewertung wird das neue Arzneimittel zusätzlich zu den Fallpauschalen des DRG-Systems vergütet. Die Entscheidung des InEK über den NUB-Status wird jeweils bis Ende Januar des Folgejahres getroffen.
ATMPS
Zu den Advanced Therapeutic Medicinal Products (ATMPs) zählen neuartige Arzneimittel wie Gentherapeutika, Zelltherapeutika oder biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Diese Produkte durchlaufen zugleich das europäische JCA Verfahren und anschließend die nationale Bewertung.
Gen- und Zelltherapeutika werden in der Nutzenbewertung wie neue Arzneimittel behandelt und unterliegen den gleichen Bewertungskriterien. Biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte werden hingegen in Deutschland trotz ihrer Zulassung als Arzneimittel im ambulanten Bereich als neue Untersuchungs- und Behandlungsmethode nach § 135 SGB V eingestuft. Damit werden diese Produkte erst dann erstattungsfähig, wenn das Nutzenbewertungsverfahren als neue Untersuchungs- und Behandlungsmethode positiv abgeschlossen wurde.
Im stationären Bereich sind biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte unmittelbar nach dem in Verkehr bringen erstattungsfähig. Auch hier kann ein NUB-Entgelt beantragt werden. Für den Marktzugang und die Erstattung von biotechnologisch bearbeiteten Gewebeprodukten ergeben sich somit besondere Herausforderungen.
Gen- und Zelltherapien sind aus Perspektive des Marktzugangs und der Erstattung besonders interessant, da es sich häufig um Einmaltherapien handelt. Damit fallen die Kosten der Therapie und der Nutzen für den Patienten zeitlich auseinander. Um dieser Situation gerecht zu werden, wurden verschiedene Instrumente entwickelt, die von anwendungsbegleitenden Datenerhebungen (real world evidence) über Ratenzahlungsmodelle bis hin zur Finanzierung über einen Risikopool reichen.
Nach mehr als 25 Jahren Erfahrung im Market Access sind wir immer wieder fasziniert von den jeweils neuen strategischen und inhaltlichen Konstellationen, die jedes einzelne Projekt mit sich bringt. Der Erfolg unserer Kunden ist unsere Motivation und unser Ehrgeiz. Wir sind immer mit Leidenschaft bei der Sache und bieten hochwertige Analysen und individuelle Lösungen, die den Interessen unserer Kunden bestmöglich gerecht werden.
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