Europäische Nutzenbewertung (EU-HTA / JCA)
- Strategische HTA-Planung
- Beratung & Koordination mit EU-Behörden
- Kompetente Dossier-Erstellung
Aktueller Stand – Einführung des EU-HTA
Mit der Verordnung (EU) 2021/2282 vom 15. Dezember 2021 hat die Europäische Union die rechtliche Grundlage dafür geschaffen, die Nutzenbewertung (Health Technology Assessment, HTA) von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen und Medizinprodukten von der nationalen auf die EU-Ebene zu verlagern. Der neue EU-HTA-Prozess gilt zunächst nur für bestimmte Produktgruppen und wird dann schrittweise auf weitere Produkte ausgeweitet:
- ab Januar 2025: Onkologika und Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs)
- ab Januar 2028: Produkte zur Behandlung seltener Leiden (Orphan Drugs, ODs)
- ab Januar 2030: Alle weiteren Produkte
Ab 2026 sollen zudem auch ausgewählte Medizinprodukte mit hohem Risiko in die Bewertung einbezogen werden.
Abbildung 1: Zeitplan der europäischen Nutzenbewertung. ATMP = Advanced Therapy Medicinal Product
In den EU-HTA fallen gemäß Artikel 7 der Verordnung nur solche Produkte, deren Zulassungsunterlagen nach den jeweiligen Stichtagen erstmals bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht werden, sowie deren Indikationserweiterungen. Wirkstoffe, deren Zulassung vor den jeweiligen Stichtagen beantragt oder bereits zugelassen wurden und eine Indikationserweiterung erhalten, werden weiterhin national bewertet. Auch die Preisbildung und Erstattung verbleiben weiterhin in nationaler Zuständigkeit. Dadurch werden über einen langen Zeitraum europäische und nationale HTA-Verfahren parallel stattfinden, so dass die nationalen Bewertungskriterien nach wie vor maßgeblich sein werden.
Zur Implementierung des EU-HTA wurde eine Koordinationsgruppe gegründet, in der HTA-Institutionen der Mitgliedstaaten vertreten sind. Deutschland ist dabei über den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) und das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) aktiv beteiligt und in den Hands-on Gruppen zur Erarbeitung der für den EU-HTA benötigten Methodik vertreten. Daher wird erwartet, dass der EU-HTA stark von der Expertise der deutschen HTA-Institutionen und vom AMNOG-Verfahren geprägt sein wird. Das IQWiG ist zurzeit an mehreren JCA-Verfahren als Assessor oder als Co-Assessor beteiligt.
Die Gemeinsame Wissenschaftliche Beratung (Joint Scientific Consultation, JSC)
Die europäischen HTA-Behörden bieten gemeinsam mit der EMA eine frühe wissenschaftliche Beratung an. Ziel ist es, pharmazeutische Unternehmen bei der Planung ihrer pivotalen Studien zu unterstützen. Aufgrund begrenzter Kapazitäten der Behörden ist die Zahl der Beratungsplätze stark limitiert und daher nicht für jeden pharmazeutischen Unternehmer und/oder jedes Produkt garantiert. Für das Jahr 2026 sind 8 bis 12 Beratungen für Arzneimittel sowie 2 bis 5 für Medizinprodukte geplant mit Bewerbungszeiträumen im Januar, April, Juni und Oktober. Ende November wird voraussichtlich der Plan für 2027 publiziert. Beratungsplätze werden anhand der folgenden Kriterien vergeben:
- Unerfüllter medizinischer Bedarf (keine oder nur unzureichende Behandlung verfügbar)
- Erstmalig in der Klasse
- Potenzielle Auswirkungen auf Patienten, öffentliche Gesundheit oder Gesundheitssysteme
- Erhebliche grenzüberschreitende Dimension
- Bedeutender unionsweiter Mehrwert
- Prioritäten der klinischen Forschung in der Union
Wichtig: Dieses Beratungsangebot bezieht sich ausschließlich auf die frühe Entwicklungsphase vor Studienbeginn. Beratungen zu Fragen der Dossiererstellung nach Abschluss der Studien werden derzeit nicht angeboten. Zudem kann sich der Stand der Erkenntnisse zwischen früher Beratung und späterem HTA-Verfahren (häufig Jahre nach der frühen Beratung) erheblich verändern. Dies kann sich erheblich auf die Akzeptanz der Studien innerhalb eines HTAs auswirken, insbesondere hinsichtlich der Wahl der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Daher wird empfohlen, dass auch für Produkte, die den EU-HTA durchlaufen, eine gesonderte Beratung vor Dossiererstellung auf nationaler Ebene in Anspruch genommen wird. Eine solche Beratung wird in Deutschland durch den G-BA angeboten.
Die Gemeinsame Klinische Bewertung (Joint Clinical Assessment, JCA)
Kernstück des EU-HTA ist das Joint Clinical Assessment (JCA). Innerhalb eines JCAs sollen die klinischen Aspekte eines HTAs abgedeckt werden:
- Feststellung eines gesundheitlichen Problems
- Identifikation von bestehenden Gesundheitstechnologien
- Technische Eigenschaften der zu bewertenden Gesundheitstechnologie
- Relative Wirksamkeit und Sicherheit der zu bewertenden Gesundheitstechnologie im Vergleich zu den bestehenden Gesundheitstechnologien
Die Bewertung hinsichtlich ökonomischer, sozialer und ethischer Aspekte verbleibt im nationalen Zuständigkeitsbereich. Ebenfalls verbleibt die finale Entscheidung zum Zusatznutzen und die damit verbundene Verhandlung von Erstattungsbeträgen in der Autorität der einzelnen Mitgliedsstaaten.
Ziel eines JCA ist somit eine zentrale Darstellung der klinischen Daten gegenüber den von den Mitgliedstaaten bestimmten Vergleichstherapien, ohne diese abschließend zu bewerten. Informationen, Daten, Analysen und sonstige Nachweise, die bereits auf EU-Ebene innerhalb des JCA zur Verfügung gestellt wurden, sollen anschließend nicht mehr auf nationaler Ebene eingereicht werden. Das bedeutet: Ist ein JCA bereits vorhanden, so soll dieses für die Nutzenbewertung auf nationaler Ebene herangezogen werden. Daher ist in Artikel 8 (6) der Verordnung (EU) 2021/2282 spezifiziert, dass ein JCA inklusiv sein muss und die Bedürfnisse aller Mitgliedsstaaten abdecken soll.
Da sich die Versorgungsstandards und HTA-Kriterien der Mitgliedstaaten unterscheiden, müssen in einem JCA mehrere Fragestellungen nach dem PICO-Schema (Population, Intervention, Comparator, Outcomes) adressiert werden. Daher wird zu Beginn des Verfahrens ein Scoping Meeting durchgeführt, um die PICO-Schemata der Mitgliedsstaaten zu identifizieren und, wenn möglich, zu konsolidieren. Erste Verfahren ergaben dabei bis zu 13 PICOs pro Wirkstoff. Innerhalb des JCA-Dossiers müssen von Seite des pharmazeutischen Unternehmers alle PICO-Fragestellung bearbeitet werden. Die Mindestvoraussetzung ist hierbei die Durchführung einer systematischen Literaturrecherche zu jedem PICO, wobei alle hierbei identifizierten Studien dargestellt werden müssen.
Laut Artikel 2 der Verordnung (EU) 2021/2282 beinhaltet ein JCA stets einen Vergleich der zu bewertenden Gesundheitstechnologie mit einer oder mehreren anderen relevanten Therapien oder Verfahren im gleichen Anwendungsgebiet. Dabei werden direkt vergleichende Studien bevorzugt. Liegen keine solchen Studien vor, müssen indirekte Vergleiche durchgeführt werden, die entweder angepasst oder nicht angepasst sein können. Wird ein indirekter Vergleich nötig, sollte dies bereits bei der Planung des klinischen Studienprogramms berücksichtigt werden
Prozesse und Timelines
Abbildung 2: Paralleler Ablauf des JCA und der Marktzulassung durch die EMA. EMA = Europäische Arzneimittelagentur; JCA = gemeinsame klinische Bewertung (Joint Clinical Assessment); LoQ = Liste der Fragen (List of Questions); LoOI = Liste der noch ausstehenden Fragen (List of Outstanding Issues)
Der JCA-Prozess durch die Koordinationsgruppe startet automatisch mit Einreichung der Market Authorisation Application (MAA) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Er beginnt mit der Scoping-Phase, welche parallel zu den Tag 120 Fragen (LoQ) der EMA stattfindet. Während der Scoping-Phase werden die Mitgliedsstaaten nach ihren Anforderungen für die Nutzenbewertung hinsichtlich der Population, der Intervention, dem Komparator und der Outcomes (PICO) befragt. Die konsolidierten PICOs der Mitgliedsstaaten werden dem pharmazeutischen Unternehmen mitgeteilt. Anschließend hat das pharmazeutische Unternehmen 100 Tage Zeit, sein Dossier einzureichen. Dies bedeutet eine erhebliche Belastung für das pharmazeutische Unternehmen, da eine gleichzeitige Bearbeitung der Tag 120 Fragen der EMA und des JCA-Dossiers notwendig ist. Es wird somit eine sorgfältige Koordinierung beider Prozesse sowie eine möglichst frühzeitige Vorbereitung des JCA-Dossiers empfohlen. Auf der Grundlage des JCA-Dossiers wird der JCA-Report erstellt, der anschließend allen Mitgliedstaaten zur Verfügung steht. Wichtig hierbei ist, dass der finale JCA-Report erst nach der Zulassung zur Verfügung gestellt wird und somit zum Zeitpunkt der Markteinführung ggf. noch nicht vorliegt.
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