Innovative Arzneimittel unterliegen in Deutschland der frühen Nutzenbewertung nach AMNOG. Um einen optimalen Erstattungsbetrag zu verhandeln, lohnt sich eine langfristige, strategische Planung und Vorbereitung auf die Nutzenbewertung. Dies fängt im Idealfall bereits bei der Planung der Zulassungsstudie(n) an und führt über die Nutzenbewertung bis hin zu den Preisverhandlungen. Wir unterstützen Sie gerne beim Meistern dieser Herausforderungen und erstellen Ihnen eine optimale Markteintritts-Strategie sowie ein zielführendes Nutzendossier. Zudem bereiten wir Sie spezifisch und gezielt auf die Preisverhandlungen vor.

Innovative, patentgeschützte Arzneimittel können unmittelbar nach Erhalt der europäischen oder nationalen Zulassung in Deutschland in Verkehr gebracht werden. In Deutschland besteht die Besonderheit, dass der pharmazeutische Unternehmer den Preis für ein neues, patentgeschütztes Arzneimittel bei Markteintritt frei festlegen kann und das Arzneimittel auch durch die Krankenkassen erstattet wird. Mit dem Markteintritt muss der pharmazeutische Unternehmer ein Dossier im Rahmen der frühen Nutzenbewertung nach AMNOG beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) einreichen. Das Nutzendossier muss den formalen Kriterien des G-BA, insbesondere zur Vollständigkeit, genügen und auf Basis der durch den G-BA vorgegebenen Formate erstellt werden.

Frühe Nutzenbewertung nach AMNOG

Ein wesentliches Kriterium für die Erstellung eines AMNOG-Nutzendossiers stellt der Vergleich eines neuen Arzneimittels mit einer vom G-BA bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie (ZVT) dar. Der Zusatznutzen eines Arzneimittels wird gegenüber einer ZVT bestimmt. Es empfiehlt sich, vor der Erstellung eines Nutzendossiers ein Beratungsgespräch beim G-BA in Anspruch zu nehmen, um insbesondere die ZVT im Anwendungsgebiet zu klären. Existieren mehrere ZVTs, so kann der pharmazeutische Unternehmer eine der vorgegebenen ZVTs für die frühe Nutzenbewertung wählen. Die Nutzenbewertung für innovative Arzneimittel wird durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im Auftrag des G-BA durchgeführt, die Entscheidung über den Nutzen und Zusatznutzen wird durch den G-BA getroffen.

Der G-BA bewertet den patientenrelevanten Nutzen und Zusatznutzen eines innovativen Arzneimittels hinsichtlich der Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen. Grundlage der Bewertung stellt die Methodik der evidenzbasierten Medizin dar, wobei für Arzneimittel im Allgemeinen randomisiert kontrollierte Studien (Evidenzstufe 1b) gefordert werden. Eine besondere Herausforderung ergibt sich, wenn die ZVT nicht durch die Zulassungsstudien abgebildet werden kann. In diesem Fall müssen indirekte Vergleiche durchgeführt werden, um den Zusatznutzen zu beschreiben. Neben der Bewertung des Zusatznutzens beschließt der G-BA die Anzahl der Patienten in der Indikation / Subpopulation, also die Prävalenz der Erkrankung in Deutschland. Zudem werden die Kosten der neuen, innovativen Therapie den Kosten der ZVT gegenübergestellt.

Das Verfahren der Nutzenbewertung ist zeitlich und inhaltlich strukturiert. Die frühe Nutzenbewertung wird innerhalb von drei Monaten nach Einreichen des AMNOG-Dossiers seitens IQWiG auf der Homepage des G-BA veröffentlicht. Im Anschluss daran findet eine Anhörungsphase statt, die zuerst aus einer schriftlichen Stellungnahme besteht, die innerhalb von drei Wochen abgegeben werden muss. Darauffolgend findet eine mündliche Anhörung ca. zwei Wochen nach Abgabe der schriftlichen Stellungnahme vor dem G-BA statt. Die Entscheidung des G-BA über den Zusatznutzen eines innovativen Arzneimittels wird sechs Monate nach Markteintritt/Dossier-Einreichung veröffentlicht. Der G-BA beschließt die Wahrscheinlichkeit und das Ausmaß des Zusatznutzens eines neuen Arzneimittels gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Das Ergebnis der Nutzenbewertung stellt einen wesentlichen Faktor für die anschließenden Preisverhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband (GKV-SV) dar.

Preisverhandlungen

Das Ergebnis der Nutzenbewertung des G-BA hat Konsequenzen für die Preisverhandlungen über den Erstattungsbetrag. Die Preisverhandlungen werden im Anschluss an die Nutzenbewertung zwischen dem pharmazeutischen Unternehmer und dem GKV-Spitzenverband innerhalb von sechs Monaten geführt. Dazu werden seitens des GKV-Spitzenverbands 4-5 Verhandlungstermine vorgegeben, um innerhalb dieses Zeitraums zu einer Vereinbarung über den Erstattungsbetrag zu kommen. Preisverhandlungen oberhalb des Preises der wirtschaftlichsten zweckmäßigen Vergleichstherapie (ZVT) sind prinzipiell nur für Arzneimittel mit Zusatznutzen möglich. Der Preis für innovative Arzneimittel, bei denen kein Zusatznutzen oder ein nicht belegter Zusatznutzen vorliegt, wird auf dem Niveau der wirtschaftlichsten ZVT vereinbart. Das Gesetz (§ 130b SGB V) bestimmt, dass von dieser Vorgabe nur in Ausnahmefällen abgewichen werden kann.

Für neue Arzneimittel, die einer Festbetragsgruppe zugeordnet werden können, wird die Nutzenbewertung anhand der Festbetragssystematik vorgenommen. Sollte hier kein Zusatznutzen festgestellt werden können, werden diese Arzneimittel unmittelbar der bestehenden Festbetragsgruppe zugewiesen. Der Festbetrag gilt hier als maximaler Erstattungsbetrag.

Der Erstattungsbetrag tritt 12 Monate nach Markteintritt in Kraft. Sollte keine Einigung zum Erstattungsbetrag erzielt werden können, wird innerhalb von drei Monaten ein Schiedsverfahren durchgeführt. Der Erstattungsbetrag wird dann rückwirkend festlegt.

Für Arzneimittel, bei denen eine neue Indikation bewertet wird, gilt zunächst – für den Zeitraum von 12 Monaten – der bereits verhandelte Erstattungsbetrag. Bei Arzneimitteln, die vor Einführung des AMNOG in Verkehr gebracht worden sind, gilt der bestehende Preis. Im Zuge der Verhandlungen kann der Erstattungsbetrag/ -preis angepasst werden.

Market Access und Reimbursement im stationären Bereich

Die Nutzenbewertung nach AMNOG umfasst auch Arzneimittel, die im stationären Bereich eingesetzt werden. Während im ambulanten Bereich einheitliche Preise in den Apotheken gelten, können die Preise im stationären Bereich zwischen pharmazeutischen Unternehmern und Krankenhäusern verhandelt werden. Der Erstattungsbetrag fungiert dabei als Preisobergrenze für die Verhandlungen.

Die Erstattung im stationären Bereich zwischen den Krankenhäusern und den Krankenkassen richtet sich nach dem stationären Vergütungssystem. Für die Erstattung neuer Arzneimittel können Krankenhäuser einen sogenannten NUB-Antrag an das Institut für das Entgeltsystem im Krankenhaus (InEK) richten. Bei einer positiven Bewertung wird das neue Arzneimittel zusätzlich zu den Fallpauschalen des DRG-Systems erstattet. NUB-Anträge können nur einmal jährlich mit Stichtag 31. Oktober beantragt werden. Die Entscheidung des InEK wird bis Ende Januar des Folgejahres getroffen.

Zu den Advanced Therapeutic Medicinal Products (ATMPs) zählen neuartige Arzneimittel wie Gentherapeutika, Zelltherapeutika oder biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte.

Gen- und Zelltherapeutika werden in der Nutzenbewertung wie neue Arzneimittel behandelt und unterliegen den gleichen Bewertungskriterien. Biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte werden hingegen in Deutschland trotz ihrer Zulassung als Arzneimittel als neue Untersuchungs- und Behandlungsmethode eingestuft. Damit werden diese Produkte erst erstattungsfähig, wenn das Nutzenbewertungsverfahren als neue Untersuchungs- und Behandlungsmethode positiv abgeschlossen wurde. Für den Marktzugang und die Erstattung von biotechnologisch bearbeiteten Gewebeprodukten ergeben sich somit besondere Herausforderungen.

Gen- und Zelltherapien sind aus Perspektive des Marktzugangs und der Erstattung besonders interessant, da es sich häufig um Einmaltherapien handelt. Damit fallen die Kosten der Therapie und der Nutzen für den Patienten zeitlich auseinander. Um dieser Situation gerecht zu werden, wurden verschiedene Instrumente entwickelt, die von anwendungsbegleitenden Datenerhebungen (real world evidence) über Ratenzahlungsmodelle bis hin zur Finanzierung über einen Risikopool reichen.

Wir beraten Sie gerne in Bezug auf die Chancen und Risiken von ATPMs im Hinblick auf die Erstattung und den Marktzugang.

Nutzenbewertung von Orphan Drugs

Die Nutzenbewertung von Orphan Drugs nach AMNOG folgt grundsätzlich dem gleichen Verfahren wie die Bewertung klassischer patentgeschützter Arzneimittel:

• Nach der europäischen Zulassung können Orphan Drugs in Deutschland ohne Einschränkung in Verkehr gebracht werden;
• Es findet eine Nutzenbewertung basierend auf dem eingereichten AMNOG-Dossier innerhalb von sechs Monaten statt, und
• anschließend folgen Preisverhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband; Nach 12 Monaten tritt ein neuer, verhandelter Erstattungsbetrag in Kraft.

Auch für Orphan Drugs gilt das Prinzip der freien Preisbildung beim Markteintritt. Orphan Drugs genießen jedoch zusätzliche Privilegien:

• Bereits mit der Zulassung ist per se ein Zusatznutzen vorhanden.
• Bei Orphan Drugs muss keine zweckmäßige Vergleichstherapie definiert werden, um das Ausmaß des Zusatznutzens zu bestimmen. Für die Nutzenbewertung werden die Studiendaten herangezogen, die für die Zulassung relevant waren.

Allerdings gibt es Ausnahmen von der Ausnahme: übersteigt der Umsatz eines Arzneimittels für eine seltene Erkrankung den Betrag von 50 Mio. Euro innerhalb von 12 Kalendermonaten, so wird eine „normale“ Nutzenbewertung initiiert, die sich an den Kriterien für innovative Arzneimittel orientiert. Damit wird ein Vergleich gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie notwendig. Bei einem Umsatzvolumen von mehr als 50 Mio. Euro wird also eine erneute Nutzenbewertung durchgeführt, welche auch zu neuen Preisverhandlungen führt.

Sprechen Sie uns gerne an, wenn Sie Fragen zum Verfahren und der Bewertung von Orphan Drugs haben.

Preisverhandlungen von Orphan Drugs

Preisverhandlungen zum Erstattungsbetrag von Orphan Drugs sind weit weniger kalkulierbar als Preisverhandlungen zu klassischen Arzneimitteln. Die Systematik der Preisverhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband orientieren sich an § 130b SGB V und den Vorgaben der Rahmenvereinbarung, die zwischen dem GKV-Spitzenverband und den Industrieverbänden abgeschlossen worden ist.

Die Rahmenvereinbarung geht davon aus, dass der Zusatznutzen als Aufschlag auf die zweckmäßige Vergleichstherapie zu einem Erstattungsbetrag führt. Zudem kommen als Faktoren der Preisbildung die Preise vergleichbarer Arzneimittel im Anwendungsgebiet und die Europäischen Referenzpreise und -mengen hinzu. Da bei Orphan Drugs im Allgemeinen weder eine zweckmäßige Vergleichstherapie noch vergleichbare Arzneimittel im Anwendungsgebiet existieren, kann der Erstattungsbetrag nicht als Aufschlagsmodell in Abhängigkeit des Zusatznutzens konzipiert werden. Die europäischen Referenzpreise unterliegen ebenfalls Einschränkungen, da Deutschland häufig eines der ersten Länder in Europa darstellt, in dem ein Erstattungsbetrag vorliegt.

Damit fehlt bei Orphan Drugs häufig ein Referenzwert, der eine preisliche Einordnung des Zusatznutzens ermöglicht. Die Preisverhandlungen zu Orphan Drugs sind insofern stärker durch andere Faktoren in den Preisverhandlungen beeinflusst. Wir unterstützen Sie gerne!